美国食品和药物管理局(FDA)发布了关于长效C5补体抑制剂补充生物制剂许可申请(sBLA)的完整回应函(CRL) Ultomiris (ravulizumab-cwvz)用于治疗抗水通道蛋白-4 (AQP4)抗体(Ab+)阳性的成人视神经脊髓炎频谱障碍(NMOSD)患者.
CRL没有要求对sBLA提交的III期CHAMPION-NMOSD试验数据进行额外分析或重新分析，也没有对该试验的有效性或安全性数据提出担忧.1
FDA要求进行修改，以加强 Ultomiris 风险评估和缓解策略(REMS)，以进一步验证患者脑膜炎球菌疫苗接种状况或治疗前预防性使用抗生素.
Alexion, 澳门葡京网赌游戏罕见病正在与FDA就REMS修改的下一步工作密切合作，并将继续致力于实现这一目标 Ultomiris 给美国的NMOSD患者.
Ultomiris 目前在欧盟(EU)被批准用于治疗某些成人NMOSD。, 日本和其他国家.
Ultomiris is 被FDA批准用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR) Ab+的成人全身性重症肌无力(gMG)患者, 以及某些患有阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)或非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)的成人和儿童.
笔记
NMOSD
NMOSD是一种罕见的疾病，其免疫系统被不恰当地激活，以中枢神经系统(CNS)的健康组织和细胞为目标。.2,3 大约四分之三的NMOSD患者具有抗aqp4 Ab+抗体, 这意味着它们会产生与特定蛋白质结合的抗体, aquaporin-4 (AQP4).4 这种结合可以不适当地激活补体系统, 哪一部分是免疫系统的一部分，对身体抵御感染至关重要, 破坏视神经中的细胞, 脊髓和大脑.2,5,6
它最常见于女性，开始于35岁左右. 男性和儿童也可能患上NMOSD，但更为罕见.7,8 NMOSD患者可能会出现视力问题, 剧烈的疼痛, 膀胱/肠功能丧失, 皮肤异常感觉(如.g.(刺痛、刺痛或对热/冷敏感)以及影响协调和/或运动.9-13 大多数患有NMOSD的人都会经历不可预测的复发，也被称为发作. 每次复发都会导致包括视力丧失在内的累积性残疾, 瘫痪，有时还会过早死亡.10,11,14 NMOSD是一种不同于其他中枢神经系统疾病的疾病，包括多发性硬化症. 诊断过程可能很漫长，有时还会被误诊.15-17
CHAMPION-NMOSD
CHAMPION-NMOSD是一个全球性的III期药物, 非盲, 多中心试验评估的安全性和有效性 Ultomiris 在成人NMOSD中. 该试验在北美、欧洲、亚太和日本招募了58名患者. 参与者被要求有明确的NMOSD诊断和抗aqp4抗体检测阳性, 筛查前12个月内至少有一次发作或复发, 试验入组时，扩展残疾状态量表得分为7分或以下，体重至少为40公斤. 在试验期间，参与者可以继续接受稳定的支持性免疫抑制治疗.18
由于NMOSD复发的潜在长期功能影响和现有的有效治疗方案, 由于伦理原因，排除了直接安慰剂比较组. 积极治疗组与外部安慰剂组进行比较 Soliris 预防临床试验.
中位治疗持续时间为73周, 所有入组患者均接受基于体重的单一负荷剂量 Ultomiris 从第15天开始，每8周按体重定期给药. 主要终点是首次试验复发的时间, 由一个独立的裁决委员会确认. 主要治疗期的结束可能发生在所有患者在第26周访视前完成或停止治疗，并且观察到两次或两次以上确定的复发, 或者当所有患者在第50周访问前完成或停止治疗，如果观察到少于两次确诊复发. 在审判中, 没有确诊的复发病例, 因此，当最后一名参与者完成为期50周的访问时，主要治疗期就结束了.
完成初级治疗期的患者有资格继续进入长期延长期, 正在进行中.
Ultomiris
Ultomiris (ravulizumab-cwvz), 第一种也是唯一的长效C5补体抑制剂, 提供了直接的, 完全和持续的补体抑制. 该药物通过抑制终末补体级联中的C5蛋白起作用, 免疫系统:身体免疫系统的一部分. 当以不受控制的方式激活时, 补体级联反应过度, 导致身体攻击自己的健康细胞. Ultomiris 成人患者是否每8周静脉注射一次.
Ultomiris 在美国被批准了吗, 欧盟和日本对某些成人广泛性重症肌无力的治疗.
Ultomiris 在美国也被批准了吗, 欧盟和日本用于治疗某些患有阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)的成人和美国和欧盟患有PNH的某些儿童.
此外, Ultomiris 在美国被批准了吗, 欧盟和日本对非典型溶血性尿毒综合征的某些成人和儿童抑制补体介导的血栓性微血管病.
此外, Ultomiris 在欧盟和日本被批准用于治疗某些成人神经脊髓炎视谱障碍(NMOSD)。.
作为广泛发展计划的一部分， Ultomiris 是否对其他血液学和神经学适应症的治疗进行评估.
Alexion
Alexion, 澳门葡京网赌游戏罕见病, 澳门葡京网赌游戏内部的团队专注于罕见疾病吗, 在2021年收购Alexion Pharmaceuticals后创建, 公司. 作为罕见病领域三十多年的领导者, Alexion专注于通过这一发现为受罕见疾病和毁灭性疾病影响的患者和家庭提供服务, 改变生活的药物的开发和商业化. Alexion的研究重点是补体级联中的新分子和靶点，以及血液学方面的开发工作, 肾脏学, 神经学, 代谢紊乱, 心脏病学和眼科. 总部设在波士顿, 麻萨诸塞州, Alexion在全球设有办事处，为50多个国家的患者提供服务.
澳门葡京网赌游戏
澳门葡京网赌游戏(LSE/STO/Nasdaq: AZN)是一家全球性制药公司, 以科学为主导的澳门葡京赌博游戏公司，专注于发现, 发展, 以及肿瘤学处方药的商业化, 罕见疾病, 和澳门葡京赌博游戏, 包括心血管, 肾 & 新陈代谢和呼吸 & 免疫学. 总部设在剑桥, UK, 澳门葡京网赌游戏在100多个国家开展业务，其创新药物被全球数百万患者使用. 请访问 澳门葡京网赌游戏.com 并在社交媒体上关注公司 @澳门葡京网赌游戏.
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参考文献。
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艾德里安·坎普
公司秘书
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